Optimisation de l'Accès Précoce Post-AMM pour une Maladie Rare : Gestion des Données et accompagnement Réglementaire

L’accès précoce aux traitements est une étape cruciale pour les patients atteints de maladies rares, où les options thérapeutiques sont souvent limitées. Ce projet vise à améliorer cet accès après l’obtention de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour un médicament destiné à une maladie rare. En collaboration avec notre client, nous avons mis en place des solutions innovantes pour gérer efficacement les défis réglementaires et opérationnels associés à ce processus.

Contexte 

Lorsque le projet a débuté, notre client faisait face à deux enjeux clés, il s’agissait de naviguer dans un environnement réglementaire complexe et de répondre rapidement aux exigences des autorités compétentes. Les délais de réponse entre les différentes autorités posaient un défi majeur, nécessitant une coordination précise pour respecter les échéances cruciales pour l’accès au traitement. En outre, un nouveau requis réglementaire a été introduit, venant accentuer la complexité du projet.

Face à ces défis, notre client a décidé de déléguer les activités de Data Management et en Statistique, tout en assurant une communication continue avec les sites cliniques. Ce choix visait à libérer des ressources internes et à garantir de façon optimale, la collection et l’analyse des données. Parallèlement, un accompagnement méthodologique était essentiel pour standardiser et améliorer la saisie et l’analyse des données, assurant ainsi la qualité et la fiabilité des informations recueillies.

Description du projet 

Pour répondre aux besoins du projet, plusieurs solutions ont été mises en œuvre :

• Optimisation des processus de collecte et de contrôle des données : un système rigoureux de collecte et de contrôle des données a été mis en place. Des alertes par email ont été définies pour améliorer la communication entre le sponsor, les équipes de pharmacovigilance, le Data Management et les sites cliniques.
• Mise en place d’une Hotline : Une hotline, accessible par téléphone et email, a été créée pour répondre aux questions des centres en moins de 24 heures. Cette hotline a également pris en charge la gestion des conventions de dédommagement avec les centres, le développement d’une plateforme e-PRO avec des fonctionnalités spécifiques au projet, le monitoring des données en ligne, et la validation des demandes d’accès aux traitements.
• Suivi et gestion réguliers : Des listings de suivi, incluant les calendriers de visite et les queries ouvertes, ont été implémentés. Des échanges réguliers avec l’Agence Technique de l’Information sur l’Hospitalisation (ATIH) ont permis d’implémenter l’identification via PASREL. La gestion des commandes de traitements et la réconciliation des cas de pharmacovigilance (PV) ont été effectuées conformément aux procédures (SOPs) d’IVIDATA Life Sciences ou du client.

Résultats

Les actions menées ont conduit à des résultats significatifs :

• Efficacité dans la Gestion des Données : Un batch de queries a été généré tous les trimestres, et une réconciliation de la pharmacovigilance a été effectuée tous les mois. Les données ont été complétées à plus de 97%, et la durée moyenne de clôture des queries a été réduite à moins d’un mois. Le temps de réponse aux prescripteurs a été réduit à moins de 4 heures.
• Respect des Délais Réglementaires : Le projet a respecté tous les délais réglementaires, avec le premier patient enrôlé moins d’un mois après l’acceptation de la demande d’accès, et un rapport de synthèse intermédiaire remis un mois après le DataBase lock.
• Maîtrise des coûts : Malgré les demandes complémentaires du client, le projet a été maîtrisé financièrement avec seulement trois avenants. Le projet a inclus 11 patients répartis sur 10 sites, avec un suivi des patients sur 15 mois et une durée totale du projet de 20 mois.
• L’approche adoptée a non seulement permis de répondre aux exigences réglementaires, mais a également assuré une gestion efficace et rapide des données, tout en maintenant un haut niveau de communication avec tous les intervenants.